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L’ACMTS recommande un produit de thérapie génique visant le traitement d’une forme rare de perte visuelle chez l’enfant

Publié le : 26 novembre 2020
Type de résultat : Nouvelles
  • Le voretigène néparvovec (Luxturna) est le premier produit de thérapie génique évalué dans le cadre du processus d’examen en vue du remboursement à l’ACMTS.
  • L’ACMTS recommande son remboursement, sous certaines conditions, notamment une baisse de prix, et elle offre des conseils quant à la mise en œuvre de la recommandation.

Le 16 novembre 2020, l’ACMTS a recommandé aux régimes d’assurance médicaments publics fédéral, provinciaux et territoriaux (à l’exception de celui du Québec) de rembourser, sous conditions, le voretigène néparvovec (Luxturna, de Novartis Pharmaceuticals Canada). C’est la toute première thérapie génique de remplacement qui traite la perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire causée par des mutations bialléliques au gène RPE65 (protéine de 65 kDa propre à l’épithélium pigmentaire rétinien). Cette dystrophie est un trouble oculaire héréditaire qui provoque une perte progressive de la vision et, souvent, mène à la cécité complète.

Le Comité canadien d’expertise sur les médicaments indépendant, a émis la recommandation de remboursement lors de sa réunion de septembre 2020. Le Comité est arrivé à cette décision à la lumière de données probantes issues d’essais cliniques révélant que le voretigène néparvovec entraine une amélioration statistiquement significative par rapport au traitement symptomatique optimal, pour ce qui est :

  • de la vision fonctionnelle par faible luminosité, mesurée un an après le traitement;
  • du seuil de sensibilité plein champ, mesuré un an après le traitement.

Au prix de 515 750 $ par œil, le traitement des deux yeux coute plus d’un million de dollars par patient. Le rapport cout-efficacité du traitement demeure difficile à déterminer, en raison principalement de l’incertitude de son efficacité à long terme.

Le Comité reconnait que l’amélioration de la vision fonctionnelle représente un résultat d’importance pour les patients, et que le voretigène néparvovec est le premier traitement autorisé au Canada qui cible la cause sous-jacente de la perte de vision chez les patients atteints de cette maladie évolutive. Plusieurs groupes de défense des intérêts des patients ont présenté un document collaboratif dans le cadre de l’examen, notamment le Conseil canadien des aveugles, la Fondation INCA, Vaincre la cécité Canada et Réadaptation en déficience visuelle Canada.

Conditions de remboursement

En s’appuyant sur les données probantes disponibles, le Comité émet une recommandation de remboursement sous réserve du respect des conditions suivantes :

  • Instauration : Les patients doivent être âgés d’au moins quatre ans, être porteurs des mutations bialléliques du gène RPE65 dont la présence est confirmée, et, malgré leur perte visuelle, ils doivent toujours avoir des cellules rétiniennes viables.
  • Prescription : Un seul traitement de chaque œil devrait être remboursé. Un spécialiste des maladies génétiques de la rétine doit choisir les patients et évaluer leur état. Le traitement doit être administré par un chirurgien spécialiste de la rétine doté de la formation et de l’expérience adéquates.
  • Prix : Le prix devra être réduit.

Considération de mise en œuvre

Dans le cadre du processus d’examen en vue du remboursement à l’ACMTS, adapté au contexte, une attention particulière est portée aux difficultés qui pourraient survenir pendant la mise en œuvre de nouvelles thérapies géniques ou cellulaires.

Le Comité inclut dans sa recommandation des observations au sujet de l’accessibilité de l’analyse génétique nécessaire pour confirmer la présence de mutation biallélique du gène RPE65, d’un moyen éventuel de mesurer la viabilité des cellules rétiniennes et des facteurs à prendre en considération dans les ententes d’inscription de produits.

Brent Fraser, vice-président à l’examen des médicaments à l’ACMTS, déclare :

Le voretigène néparvovec est une nouvelle thérapie génique visant à traiter une forme rare de perte visuelle chez l’enfant, pour laquelle il n’y n’avait auparavant aucun traitement. Le promoteur a fait appel au processus d’examen harmonisé de l’ACMTS, de Santé Canada et de l’INESSS au Québec. Cela nous a permis d’émettre rapidement une recommandation de remboursement finale et d’ainsi réduire l’attente pour les patients et leur famille, qui ont très hâte de voir ce traitement offert au Canada.

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